Agencji Badań Medycznych ogłosiła wyniki konkursu na opracowanie polskiej terapii adoptywnej (CAR/CAR-T). W najbliższych dniach zostanie podpisana umowa o dofinansowanie, która rozpocznie bezprecedensowy w historii Polski program rozwoju ultranowoczesnej terapii onkologicznej.
Grant wysokości 100 mln zł w ramach konkursu ABM uzyskało konsorcjum, którego liderem jest Warszawski Uniwersytet Medyczny, głównym badaczem medycznym został prof. dr hab. Sebastiana Giebela z Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach. Zwycięskie konsorcjum składa się z jednostek umiejscowionych w całym kraju, a wśród instytucji znalazły się: lider konsorcjum – Warszawski Uniwersytet Medyczny, nasz Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej Curie, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, Instytut Hematologii i Transfuzjologii, Szpital Kliniczny Przemienienia Pańskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr. Antoniego Jurasza, Uniwersytet Medyczny im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, Pomorski Uniwersytet Medyczny w Szczecinie oraz Uniwersytet Medyczny w Łodzi.
Wprowadzenie do Polski terapii CAR-T cells jest ważne nie tylko z punku widzenia badań naukowych, ale przede wszystkim z punktu widzenia szans dla pacjentów. Wskazaniem do terapii są złośliwe chłoniaki i ostre białaczki, w przypadku których brak jest opcji terapeutycznej. Profesor Jan Walewski jest pełen nadziei:
W ciągu 2-3 lat ma się stać dostępna arcyskuteczna immunoterapia komórkowa dla chorych na agresywne nowotwory z limfocytów B, u których zawiodły 2 linie leczenia standardowego. To wielka szansa dla tych chorych.
Dotychczas w terapia rekombinowanych przeciwciał – CAR-T cell w naszym kraju była właściwie nie dostępna, ponieważ jej jednorazowe podanie kosztuje ponad 1,5 mln zł. W Polsce zaledwie kilka osób miała szansę zostać poddanym temu leczeniu. Obecnie, dzięki grantowi Agencji Badań medycznych terapia ta ma szanse na stałe pojawić się w Polsce.
Jak podkreśla Prezes Agencji Badań Medycznych dr Radosław Sierpiński – Polscy naukowcy są gotowi, by tę technologię wytworzyć i wdrożyć na stałe do polskiego systemu ochrony zdrowia. Liczymy, że w ciągu kilku lat dzięki podjętym przez nas działaniom otrzyma ją kilkuset pacjentów: wszyscy, którzy będą kwalifikować się do leczenia.
Immunoterapia CAR-T jest przykładem najbardziej spersonalizowanej formy terapeutycznej, ponieważ dla każdego pacjenta produkowany jest lek z jego własnych limfocytów. Terapię tę stosuje się u chorych, u których doszło do nawrotu choroby, poprzednie leczenie okazało się nieskuteczne, a także w sytuacji, kiedy ze względu na duże zaawansowanie nowotworu nie można przeprowadzić przeszczepu.
Remisję choroby do stadium w którym komórek nowotworu nie da się wykryć metodami laboratoryjnymi, udało się dzięki technologii CAR-T uzyskać u 60-70% chorych. W przypadku innych terapii szansa wyleczenia takich pacjentów jest bliska zera.
Lista wskazań wykorzystania technologii CAR-T wciąż się wydłuża. Na świecie trwają obecnie badania kliniczne mające na celu ocenę skuteczności terapii CAR-T również w innych nowotworach hematologicznych, a także w guzach litych, takich jak rak płuc, rak piersi, glejak wielopostaciowy czy rak trzustki.
Szacunki Agencji Oceny Technologii Medycznych pokazują, że koszt leczenia 50 pacjentów to ponad 70 mln złotych. Grant Agencji Badań Medycznych o wartości 100 mln zł zapewni leczenie ponad trzykrotnie większej liczbie osób niż przy zastosowaniu produktów komercyjnych. Agencja Badań Medycznych ocenia, że technologia CAR-T może być nawet 10 razy tańsza niż obecnie, jeśli będzie wytwarzana w polskich ośrodkach. Jeżeli spadek ceny rzeczywiście będzie tak wyraźny, to realna może stać się także refundacja tej terapii. Ma on również niebagatelne znaczenie dla polskiej nauki i jak zauważa prof. Jan Walewski:
Dla polskiej nauki oznacza to silny impuls rozwojowy dla opracowywania nowych rozwiązań w dziedzinie immunoterapii nowotworów.
Środki uzyskane w ramach 100 mln zł grantu od ABM pozwolą na wyposażenie polskich laboratoriów, by w ciągu kilku lat były w stanie zaproponować polską technologię wielokrotnie tańszą i szerzej dostępną. Jak deklaruje Prezes ABM – To projekt wieloletni i nawet po zakończeniu grantu z ABM dalej będziemy myśleli, jak możemy tę technologię w Polsce rozwijać. Mam nadzieję, że z czasem przełoży się to również na decyzje refundacyjne i wykorzystanie CAR-T stanie się stosowaną na szeroką skalę terapią w Polsce.