Agencja Badań Medycznych (ABM) przyznała naszemu Instytutowi grant w wysokości prawie 6 mln zł. Fundusze zostaną przeznaczone na przeprowadzenie dwuetapowego badania klinicznego z użyciem nowego leku wynalezionego w USA – liposomalnej annamycyny u pacjentów z rozpoznaniem mięsaków tkanek miękkich (MTM) w stadium nieresekcyjnego rozsiewu do płuc po niepowodzeniu przynajmniej jednej linii wcześniejszego leczenia systemowego.
-Annamycyna należy do antracyklin, jednej z najbardziej rozpowszechnionych i skutecznej grupy zarejestrowanych leków przeciwnowotworowych. Lek jest liposomową pochodną doksorubicyny, która dzięki wysokiemu powinowactwu do lipidów błony komórkowej liposomów, ułatwia szybkie przenikanie leku i efektywne dostarczanie Annamycyny do komórek nowotworowych, skutecznie ograniczając niepożądane oddziaływanie na komórki mięśnia sercowego. Ponadto, L-Annamycyna wykazuje silne efekty cytotoksyczne wobec komórek nowotworowych z wysoką ekspresją białka MDR1/P-gp, które znacząco ogranicza skuteczność działania także liposomowej postaci doksorubicyny. Mechanizm działania leku oparty jest na wiązaniu się z DNA i hamowaniu funkcji topoizomerazy II prowadzącej do powstania pęknięć podwójnej nici DNA i indukcji apoptozy komórki. Wykonane badania przedkliniczne biodystrybucji, wskazują na szczególnie znaczącą kumulację Annamycyny w płucach – twierdzi prof. dr hab. med. Piotr Rutkowski Kierownik Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków Pełnomocnik Dyrektora ds. Badań Klinicznych.
I dodaje, najczęstszą lokalizacją zmian przerzutowych w mięsakach tkanek miękkich (MTM) są płuca. Rokowanie wówczas pozostaje złe, a mediana czasu przeżycia całkowitego wynosi ok 12 miesięcy. Podstawą leczenia w przypadku rozpoznania choroby przerzutowej jest leczenie systemowe. Niestety, liczba leków o udowodnionym działaniu w tym wskazaniu jest nadal niewielka. Od wielu lat najważniejszymi lekami stosowanymi u chorych w paliatywnym leczeniu MTM pozostaje doksorubicyna i ifosfamid.
Przy ograniczonych możliwościach terapii systemowej dostępnych w leczeniu MTM konieczne są badania nad nowymi cząsteczkami w celu poprawy rokowania w tej rzadkiej grupie, źle rokujących nowotworów złośliwych.
Badanie ANNA-SARC składać się będzie z dwóch faz I b i II. Do obu faz włączeni zostaną pacjenci z rozpoznaniem MTM w stadium rozsiewu do płuc. Badanie przeprowadzone będzie w Centrum Onkologii-Instytucie w Warszawie w Klinice Nowotworów Tkanek Miękkich Kości i Czerniaków oraz Oddziale Badań Wczesnych Faz, dodatkowo planowane jest otwarcie drugiego ośrodka w Dolnośląskim Centrum Onkologii we Wrocławiu (tylko do fazy II).